小児がんの治療に劇的な効果が期待される抗がん剤新薬が開発される目処が立った。

小児がんに多いがんの一種の神経芽腫は、10万人あたり2.5~5人に発症する。 神経芽腫の患者の 90%が10歳未満であり、発症年齢が高いほど予後が悪い。 高リスク神経芽腫の5年生存率は、 化学療法、免疫療法を組合せても50%程度とされている。

この小児がん(神経芽腫)のがん発生メカニズムの根幹遺伝子について、名古屋大学の研究グループが効果的な新薬開発が期待される大発見をした。

初めに、研究グループはがん化初期の細胞を選択的に培養できる技術を開発した。次に、この新しい培養法で獲得した「がん化初期の細胞」を詳細に遺伝子解析した。そして、「がん化初期の細胞」の中の原因遺伝子と見られる「ポリコーム抑制複合体2(PRC2)」を特定した。このPRC2が発がんに強い関連性を有しているのだ。

一方、神経芽腫患者から集めた約500例の遺伝子解析に照らすと、 PRC2によって制御されるターゲット遺伝子の発現が、神経芽腫の悪性度へと繋がっていると結論されたのだ。

だから、神経芽腫の治療にはポリコーム抑制複合体2(PRC2)を特定し攻撃する薬を開発できれば、著しい薬効が強く期待できるのだ。この新薬は、近年の抗がん剤新薬のトレンドとなっている「分子標的薬」である。

ちなみに、日本には2014年次点で20歳未満の神経芽腫患者が、162名も登録されていた。早急な神経芽腫用の特効薬が待たれる。

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